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Cell最新综述|基因编辑疗法的体内递送技术总结

1、Cell最新综述：基因编辑疗法的体内递送技术总结 基因编辑疗法为治疗遗传性疾病提供了前所未有的可能性，而实现这一疗法的关键在于高效且安全的体内基因递送系统。

2、基因治疗领域取得重要进展，重组腺相关病毒（rAAVs）作为体内基因替代和基因编辑载体的首选，但天然AAVs在全身注射后，大量隔离在肝脏中，限制了其他器官的转导效率和治疗效果。为了改进AAVs，研究人员采用定向进化方法，开发出包含RGD基序的AAV衣壳变异体，能够高效地将基因传递至小鼠或人肌肉组织中。

3、NK细胞增殖与存活依赖的生长因子（如IL-15）在TME中缺乏。解决策略：开发局部递送系统（如纳米颗粒）持续供应细胞因子。基因编辑技术（如CRISPR）敲除抑制性受体或增强激活信号。联合疗法（如免疫检查点抑制剂+CAR-NK细胞）协同克服免疫逃逸。

4、尽管这项研究取得了令人瞩目的成果，但在开始临床试验之前，还需要进行更多的临床前测试以验证其安全性和有效性。此外，随着技术的不断发展，未来还可以进一步优化纳米颗粒的组成和递送方式，以提高基因编辑的效率和准确性。同时，探索更多与血管内皮细胞相关的基因靶点和治疗策略也将是未来的研究方向之一。

5、应用前景：VLP-mRNA技术可以递送CRISPR/Cas9 mRNA，降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性。本导基因已在该领域取得重要进展，其VLP眼科体内基因编辑疗法BD111注射液IND已获得受理。

6、以下是5篇发表在Nature、Science及Cell上的值得收藏的研究论文简介： Nature Reviews Drug Discovery：Drug delivery systems for CRISPR-based genome editors 核心观点：该综述回顾了基于CRISPR的基因组编辑器的药物递送系统，特别是腺相关病毒（AAVs）和脂质纳米颗粒（LNPs）。